Málaga — Científicos del Instituto de Investigación Biomédica de Málaga (IBIMA) han desarrollado una terapia génica innovadora para tratar la osteogénesis imperfecta, una enfermedad genética rara caracterizada por la fragilidad ósea extrema, comúnmente conocida como “la enfermedad de los huesos de cristal”.
Este avance, resultado de un esfuerzo multidisciplinar y parte del proyecto internacional MORBIUS, representa un hito significativo en la medicina personalizada aplicada a enfermedades óseas raras. La nueva terapia tiene como objetivo corregir las mutaciones genéticas responsables del defecto en la producción de colágeno, fortaleciendo así la estructura ósea y reduciendo el riesgo de fracturas en los pacientes.
El equipo del IBIMA ha logrado diseñar un vector viral seguro y eficaz que introduce una copia funcional del gen mutado directamente en las células afectadas, permitiendo la producción normal de colágeno en el tejido óseo. Los ensayos preclínicos han mostrado resultados prometedores, con mejoras en la resistencia ósea y una disminución considerable en la frecuencia de fracturas.
El director del IBIMA, Dr. Manuel López, destacó que “este proyecto abre una ventana de esperanza para los pacientes con osteogénesis imperfecta, quienes hasta ahora tenían opciones terapéuticas limitadas y paliativas. La terapia génica nos acerca a la posibilidad de una cura definitiva.”
Especialistas en genética y medicina regenerativa consideran que este desarrollo podría sentar las bases para futuras aplicaciones en otras enfermedades hereditarias con afectación estructural, marcando un precedente en la integración de terapias avanzadas en la práctica clínica.
El equipo científico continúa con los preparativos para iniciar ensayos clínicos en humanos, con la esperanza de que esta innovadora terapia esté disponible para los pacientes en los próximos años, consolidando a Málaga y España como referentes en investigación biomédica y terapias génicas a nivel mundial.
